多发性硬化症药物上市 200多万名患者受益
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据《科学美国人》官网30日报道,美国食品和药品管理局(FDA)正式批准了一款由瑞士罗氏制药研发的基因工程新药Ocrelizumab,专门用于治疗多发性硬化症(MS),全球超过200万名MS患者将因此受益。
报道称,自1998年首个专门治疗复发性MS药物获批后,陆续出现了13种同类药物,但却没有一种可以治疗原发性MS。美国加州大学旧金山分校神经科学研究所斯提芬·豪瑟博士从40年前开始研究此类疾病。当时,学界认为T细胞是疾病主要诱因,豪瑟与哈佛大学导师经过多年研究,发现T细胞并非唯一的疾病起源,因此着手开发新的动物模型。
中科院上海神经科学研究所研究员仇子龙指出,“小小的狨猴在多发性硬化的药物实验中扮演了关键角色”。终于,豪瑟建立了类似于人类MS的新模型,且在进一步实验中发现,MS发病是T细胞和B细胞共同作用的结果。
罗氏资助豪瑟团队进行了三个靶向B细胞新药的Ⅲ期临床试验,结果显示,Ocrelizumab对原发、复发和继发疾病患者的治疗效果显著,且不会引发患者免疫反应。该药最终成功通过了FDA批准。
尽管新药上市令患者和医界振奋,但豪瑟团队还在继续研究靶向B细胞能取得好效果的原因,以及B细胞与T细胞间如何“合作”等问题。
延伸阅读:什么是多发性硬化症
多发性硬化症(MS)是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病。本病急性活动期中枢神经白质有多发性炎性脱髓鞘斑,陈旧病变则由于胶质纤维增生而形成钙化斑,以多发病灶、缓解、复发病程为特点,好发于视神经、脊髓和脑干,多发病于青、中年,女性较男性多见。
多发性硬化症的表现
多发性硬化病变比较弥散,因此症状和体征也比较复杂,可出现神经炎、球后视神经炎、眼肌麻痹、肢体瘫痪、锥体束征及精神症状。病变位于小脑时出现共济失调、肢体震颤及眼球震颤。病变侵犯内侧纵束而出现眼球持续性、不规则的多种样式的不自主的眼肌阵挛。如发生不易解释的眩晕及垂直性眼震,特别是年轻患者急性眩晕及垂直性眼震持续于眩晕停止之后应想到本病。
本病早期可有波动性感音性神经性聋和眩晕,由于病灶多发所以症状复杂,因病变部位而异。如果脑干和小脑内有髓鞘脱失区,或硬化斑块,损害了前庭核或与前庭有联系的结构,临床则表现为持续性眩晕,转头时眩晕加重并伴恶心呕吐。耳鸣及耳聋较少见。部分患者有眼球震颤,形式多变。垂直性眼震同时有摆动性跳动性水平性眼震也较常见。该眼震快相指向凝视方向。
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