多發性硬化症藥物上市 200多萬名患者受益
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據《科學美國人》官網30日報道,美國食品和藥品管理局(FDA)正式批准了一款由瑞士羅氏製藥研發的基因工程新藥Ocrelizumab,專門用於治療多發性硬化症(MS),全球超過200萬名MS患者將因此受益。
報道稱,自1998年首個專門治療複發性MS藥物獲批後,陸續出現了13種同類藥物,但卻沒有一種可以治療原發性MS。美國加州大學舊金山分校神經科學研究所斯提芬·豪瑟博士從40年前開始研究此類疾病。當時,學界認爲T細胞是疾病主要誘因,豪瑟與哈佛大學導師經過多年研究,發現T細胞並非唯一的疾病起源,因此着手開發新的動物模型。
中科院上海神經科學研究所研究員仇子龍指出,“小小的狨猴在多發性硬化的藥物實驗中扮演了關鍵角色”。終於,豪瑟建立了類似於人類MS的新模型,且在進一步實驗中發現,MS發病是T細胞和B細胞共同作用的結果。
羅氏資助豪瑟團隊進行了三個靶向B細胞新藥的Ⅲ期臨牀試驗,結果顯示,Ocrelizumab對原發、復發和繼發疾病患者的治療效果顯著,且不會引發患者免疫反應。該藥最終成功通過了FDA批准。
儘管新藥上市令患者和醫界振奮,但豪瑟團隊還在繼續研究靶向B細胞能取得好效果的原因,以及B細胞與T細胞間如何“合作”等問題。
延伸閱讀:什麼是多發性硬化症
多發性硬化症(MS)是最常見的一種中樞神經脫髓鞘疾病。本病急性活動期中樞神經白質有多發性炎性脫髓鞘斑,陳舊病變則由於膠質纖維增生而形成鈣化斑,以多發病竈、緩解、復發病程爲特點,好發於視神經、脊髓和腦幹,多發病於青、中年,女性較男性多見。
多發性硬化症的表現
多發性硬化病變比較彌散,因此症狀和體徵也比較複雜,可出現神經炎、球后視神經炎、眼肌麻痹、肢體癱瘓、錐體束徵及精神症狀。病變位於小腦時出現共濟失調、肢體震顫及眼球震顫。病變侵犯內側縱束而出現眼球持續性、不規則的多種樣式的不自主的眼肌陣攣。如發生不易解釋的眩暈及垂直性眼震,特別是年輕患者急性眩暈及垂直性眼震持續於眩暈停止之後應想到本病。
本病早期可有波動性感音性神經性聾和眩暈,由於病竈多發所以症狀複雜,因病變部位而異。如果腦幹和小腦內有髓鞘脫失區,或硬化斑塊,損害了前庭核或與前庭有聯繫的結構,臨牀則表現爲持續性眩暈,轉頭時眩暈加重並伴噁心嘔吐。耳鳴及耳聾較少見。部分患者有眼球震顫,形式多變。垂直性眼震同時有擺動性跳動性水平性眼震也較常見。該眼震快相指向凝視方向。
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