罕見病藥物 完全依賴進口
本文已影響2.88W人
本文已影響2.88W人
最近,一項名爲“冰桶挑戰”的接力活動,正通過社交網絡從北美風靡至國內。許多科技和演藝界名人都接受了挑戰,甚至連美國總統奧巴馬也受到衆多名人“點名”接力。這一行爲藝術發起的初衷,旨在呼籲公衆關注一種罕見病——ALS(肌萎縮性脊髓側索硬化症,俗稱“漸凍症”),併爲患者籌集善款。
與“冰桶挑戰”的風靡不同的是,ALS病作爲一種罕見病,在社會上還屬於大衆認知的盲區,最爲知名的患者當屬英國物理學家史蒂芬·霍金。世界衛生組織(WHO)將這類罕見病定義爲,患病人數佔總人口的0.065%~0.1%之間的疾病或病變。目前全球共約5000-6000種罕見病,共佔到人類疾病的10%,常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿症、白化病等。
世界各國針對罕見病的定義據實際情況有所區別,例如美國認定罕見病爲每萬人中患者在7.5人以下的疾病,歐盟爲每萬人中5人以下,日本、韓國均爲每萬人中4人以下。但在中國,目前尚無罕見病的官方定義。
由於罕見病在人羣中發病率低,公衆缺乏瞭解,很多患者經受着醫療、教育及社會保障等多方面的歧視。在醫療方面,因爲患者少、市場小,醫藥公司並不願在藥物研發和治療方面投入,所以罕見病的醫療費用昂貴且大都在醫保範圍之外。
相對而言,美國很早便意識到這個問題,並在公共利益的驅使下,尋找立法途徑來鼓勵罕見病的藥物開發。
1983年美國罕見疾病組織(NORD)成立,直接推動《罕見病用藥法》(又名“孤兒藥法案”)通過。該法案對參與罕見病用藥研發的公司給與了多方面的支持:如特定的快速審批通道,政府支持藥品臨牀試驗費用的50%,以及給予研發公司7年的市場獨佔期。《罕見病用藥法》確實大大激勵了各公司投身研發,至2012年,由美國食品和藥物管理局(FDA)批准上市的罕見病藥品數量已達452種。
目前,全球已有30多個國家先後從立法方面對罕見病用藥研發及治療方面給予了保障和支持。例如,日本對罕見病用藥研發公司給予10%的稅務減免;韓國對罕見病用藥報銷2/3的費用;歐盟則給予研發公司長達10年的市場獨佔期。這些優惠政策也直接刺激了各國罕見病藥物研發市場,如今歐盟市場上罕見病用藥已達681種,日本國內已有182種。
但在中國,目前市場上銷售的130種罕見病用藥全部來自進口,僅有57種進入醫保範圍,可全額報銷的有10種。同時,關於罕見病藥物研發的專項法律也是一片空白,罕見病患者的服務機構也極少。對罕見病官方定義的缺失,被認爲是目前罕見病相關政策制定的困難和瓶頸。
降壓藥有依賴性嗎 降壓藥有副作用嗎
福建驚現深海大嘴怪魚,竟是罕見巨口鯊魚(全球不到50只)
世界上最罕見的10種病 全球十大罕見怪病症
女人痛經要懂得調理 依賴止痛藥並沒好處
24歲妙齡少女患上怪病 罕見的淋巴結疾病全身潰爛
ADC臨牀進展 | 邁威生物 2 個ADC創新藥完成首例患者給藥
Blaschko斑紋症是什麼?全身長滿條紋的罕見怪病
美國多次想進口都失敗,十堰遇到罕見古老劇毒蛇,40cm、白頭黑身
常用瀉藥減肥危害特別大 建議不要依賴
蔡依林戀情 不被看好錦榮罕見發聲反擊
侯佩岑小兒子被曝患罕見病 侯佩岑小兒子患什麼罕見病
4歲男孩患怪病 罕見終身黃疸
吃辣條患罕見病 女孩暴瘦20斤
18歲少女患罕見遺傳病 骨關節受損3年無法進食
【圖】柴智屏女兒個人簡歷不簡單 曾罹患罕見疾病卻依舊勇敢堅強
罕見怪病!女子全身像木頭一樣硬(圖)
如何擺脫安眠藥依賴 避免安眠藥依賴的方法
陳小藝老公劉惠寧罕見曝光 惠寧疑得重病住進北京某醫院
食藥局:擬縮短進口藥上市時間
超級罕見!新生兒出生時羊膜囊完好
“網球一姐”李娜罕見現身容貌大變疑似整容?網友:完全認不出
男嬰患罕見外心病 心臟跳動肉眼可見
朱孝天稱患罕見病 盤點身患罕見疾病的明星
罕見疾病 產檢查不出來?
男孩患怪病皮膚如蟾蜍 爲罕見Castleman病
水光針會有依賴性?水光針常見的6個誤解
博騰生物支持“爲罕奔跑,點燃生命”公益活動,爲罕見病羣體發聲
菸草依賴是一種慢性疾病 該如何診斷
驚悚!男孩患罕見病 長300顆牙齒
服中藥忌口 中藥忌口食物清單
超八成大學生存手機依賴 如何戒除手機依賴
各種動物的奇觀 絕對超罕見
世上罕見的小生物 你有見過嗎